Ör þróun á sviði líftæknilyfja og genameðferðar (e. Advanced Therapy Medicinal Products, eða ATMP) getur haft mikil áhrif á líf sjúklinga og á stundum kallað á alveg nýja nálgun í heilbrigðisþjónustu. Til að bregðast við þessari öru þróun hafa samtök frumlyfjaframleiðenda í Evrópu, EFPIA, gefið út hvítbók með stefnumótun á þessu sviði.
Af um 8.000 lyfjum sem eru í þróun eru lyf tengd ATMP í fararbroddi þegar kemur að nýjum uppfinningum á sviði heilbrigðisþjónustu. Með nýrri tækni er möguleiki á nýrri meðferð fyrir sjúkdóma sem erfitt hefur verið að fást við og jafnvel verið taldir ólæknandi, og í sumum tilvikum jafnvel lækning í augsýn. Nú þegar hafa fengið samþykki nýjar meðferðir við vöðvarýrnun í hrygg og allsherjar ónæmisskorti, og fleiri í augsýn þar sem undir eru æxli, taugasjúkdómar, verkir og fjöldi annarra sjúkdóma.
Nathalie Moll
Hvítbók EFPIA nefnist Shifting the paradigm for ATMPs: Adapting reimbursement and value frameworks to improve patient access in Europe, en við útgáfu hennar áréttaði Nathalie Moll, framkvæmdastjóri samtakanna, að nýsköpun á sviði heilbrigðistækni skipti því aðeins máli að hún næði til sjúklinga. „Við deilum því markmiði með sjúklingum, sem og með stofnunum Evrópusambandsins og stjórnvöldum í Evrópu, að tryggja sjúklingum hraðari, jafnari og sjálfbærari aðgang að nýjum meðferðarúrræðum. Þess vegna hefur EFPIA gefið út nýja hvítbók. Vonir okkar standa til að ritið styðji við samráð um innleiðingu og kynningu á þessum nýju og byltingarkenndu meðferðarúrræðum í heilbrigðiskerfum um alla Evrópu,“ segir hún.
Nathalie Moll kvaðst einnig vonast til þess að hvítbókin gæti þjónað sem vegvísir sem aðstoði við að bera kennsl á þau skref sem nauðsynlega þyrfti að taka ef á vettvangi Evrópusambandsins og aðildarríkjanna, til að tryggja að sjúklingar fengju að fullu að njóta þeirra möguleika sem ný úrræði tengd líftæknilyfjum og genameðferð hefðu í för með sér.
Jakob Falur Garðarsson, framkvæmdastjóri Frumtaka, segir framtak EFPIA sérstakt fagnaðarefni. „Framfarir og þróun á sviði líftæknilyfja og genameðferða er svo mögnuð og hröð að regluverk heilbrigðiskerfisins höndlar varla hvernig taka skal á nýjustu meðferðunum, svo sem varðandi greiðsluþátttöku og aðgengi. Mikilvægast er að tryggja sjúklingum aðgengi að nýjustu og bestu úrræðum og til þess þurfa allir að koma að borðinu. Því er samtal milli lyfjafyrirtækja og heilbrigðisyfirvalda mikilvægara nú sem aldrei fyrr,“ segir hann.
Byltingarkenndar nýjungar á sviði meðferðarúrræða kalla á nýja nálgun í mati á virkni þeirra, kostnaði og fjármögnun. Í mörgum tilfellum getur eitt inngrip með ATMP nálgun komið í staðinn fyrir ævilanga meðferð í heilbrigðiskerfinu. „Upphafskostnaður kann að þykja hár, sér í lagi í samhengi við fjárveitingar innan hvers tímabils, en þarf að skoðast í samhengi við ávinning í formi minni þarfar á stuðningi heilbrigðis- og félagsþjónustu yfir heilt æviskeið sjúklings,“ segir í umfjöllun EFPIA um hvítbókina.
Frétt EFPIA um útgáfu hvítbókarinnar má nálgast hér.